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Hereditário

Cistinose
Nefropática

Colestase Crônica com Deficiência

Distrofia Muscular de Duchenne

Doença de Fabry

Doença de Gaucher

Doença Ocular da Tireoide (DOT)

Esclerose
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Hemoglobina Paroxistica Noturna (HPN)

Hiperamonemia

Hipertensão Arterial Pulmonar (HAP)

Hipofosfatasia (HPP)

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Mucopolissacaridoses

Neuromielite Óptica

Persistência do Canal Arterial

Porfiria

Raquitismo
Hipofosfatêmico

Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica (SHUa)