Recentemente aprovada pelo US Food and Drug Administration, FDA, órgão americano que regula medicamentos nos Estados Unidos, a nova Terapia de Reposição Enzimática (TRE) é a primeira aprovada para Mucopolissacaridose tipo IV-A, doença até então sem nenhum tratamento. No Brasil, o Estado de Pernambuco foi o primeiro a receber esta medicação.
O coordenador nacional da Associação dos Familiares, Amigos e Portadores de Doenças Graves,AFAG, e presidente da Associação Pernambucana de Mucopolissacaridose, AMPS-PE, Fábio Marques, conta que objetivo maior na criação da própria AMPS-PE foi para lutar pela viabilização do tratamento para todos as pessoas acometidas por MPS. “Nós ficamos sete anos na esperança do tratamento para a MPS III e IV e quando ficamos sabendo do registro no FDA para MPS IV, corremos para conseguir trazer este tratamento para nossos pacientes. Sem a ajuda da AFAG seria impossível nesse curto prazo iniciar essa nova terapia.”, conta Fábio Marques.
A enzima utilizada na terapia proporciona uma melhor qualidade de vida ao paciente, uma vez que atua em diversas regiões do corpo, especialmente na melhora do desempenho respiratório e cardíaco.
O presidente da AMPS-PE entende que este tratamento não só traz um benefício exclusivo para a MPS IV, mas sim abre um leque para todas as pessoas com Doenças Raras no Brasil. Ainda segundo Fábio Marques, neste caso, o tratamento não beneficia somente o paciente, ele renova a esperança de toda a família e cuidadores.
Agadir, Helen e a pequena Letícia, uma das primeiras pacientes beneficiadas com a nova TRE.
Djannini Bloise, Diana, Letícia e Fábio Marques.